全国首例治疗罕见病“杜氏肌营养不良”新药Vamorolone落地乐城

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  南海网5月26日消息(记者 苏桂除)5月26日,以“安新成长,守护希望”为主题的杜氏肌营养不良(DMD)专家研讨会在博鳌乐城国际医疗旅游先行区内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)(简称“瑞金海南医院”)召开,专家们围绕创新药Vamorolone发展情况,分享国内外前沿研究进展及治疗方案,探讨中国DMD管理的发展与未来,为患者提供更多更优质的治疗选择。

  新药Vamorolone杜氏肌营养不良在博鳌乐城发布。记者 苏桂除 摄

  杜氏肌营养不良(DMD)是一种罕见的神经肌肉疾病,国内目前尚无正式获批的DMD治疗药物,该领域存在巨大的未满足医疗需求。

  Vamorolone是首个在美国和欧盟均获完全批准的DMD治疗药物,其与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性,和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。因此,Vamorolone有望成为DMD患者的标准治疗方案。

  国际创新药Vamorolone。记者 苏桂除 翻拍

  博鳌乐城先行区管理局相关负责人表示,乐城已引进使用国外已上市、国内未上市的临床急需特许药械近400种,15个国际创新药械通过乐城真实世界数据辅助临床评价获得国家药品监督管理局上市批准,特许药械惠及群众6万多人次,不断为全国人民的健康提供最新的治疗解决方案。与170余家国际医药创新公司建立了合作关系。通过医保、商保、公益救助基金等多种方式,不断提升特许药械的可及性、普惠性,让广大患者“用得上”也“用得起”国际创新药械,加快实现乐城国际创新药械与国际“三同步”。

  “乐城V计划”DMD患者支持公益项目启动。记者 苏桂除 摄

  瑞金医院海南医院副院长金佳斌表示,新药Vamorolone已被证实是治疗罕见病“杜氏肌营养不良”非常有效果。“杜氏肌营养不良”病患者一般活不过30岁,该药在国外上市不到半年时间即已被引进到博鳌乐城,并落地使用,给国内患者带来新的希望。

  得益于乐城先行区“先行先试”特许政策,Vamorolone的药品上市许可申请(NDA)已获国家药监局药品审评中心(CDE)正式受理,并被CDE纳入优先审评程序,争取产品早日惠及更广泛的DMD患者群体。目前,Vamorolone已率先落地瑞金海南医院,至该药在欧美获批还不到半年时间,这也是曙方医药探索罕见病药物快速商业化创新路径的有益尝试。

  会上,Vamorolone乐城发布会及“乐城V计划”DMD患者支持公益项目启动,为患者带来福音。

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